FDA удължава одобрението на ритуксимаб за две редки форми на детски васкулит -

Източник на снимки: freespaceusa.com

FDA (Администрация по храните и лекарствата) одобрен ритуксимаб за лечение на грануломатоза с полиангиит (GPA) и микроскопичен полиангиит (MPA) при деца над 2-годишна възраст в комбинация с кортикостероидна терапия. Това е първото одобрено лечение за деца с тези две редки форми на васкулит.

„Приложенията на ритуксимаб при деца с GPA и MPA бяха одобрени след анализ с приоритетен статус, като лекарството се счита за сирак (обозначение за сираци) и след отговаряне на необходимите медицински критерии при лечението на тези тежки и редки заболявания. Rituxan предлага възможност за лечение, която не съществува до момента за деца, страдащи от тези заболявания", заяви Д-р Николай Николов, Асоцииран лекар в отдела по ревматология, белодроб и алергология към Центъра за изследване и оценка на лекарствата на FDA.

Одобрението се основава на резултатите от глобалното, многоцентрово, еднораменно проучване, фаза IIa., PePRS. Той оценява безопасността и ефикасността на ритуксимаб (MabThera/Rituxan) в 25 пациенти на възраст между 6 и 17 години с активни форми на грануломатоза с полиангиит и микроскопичен полиангиит. Пациентите, включени в проучването, наскоро бяха диагностицирани с активни форми на заболяването или имаха рецидив: 19 с GPA и 6 с MPA. Ритуксимаб се прилага интравенозно на всеки 4 седмици в комбинация с перорална глюкокортикоидна терапия.

Една от основните цели беше ефикасност лечение, оценено с помощта на PVAS рейтинга (Педиатрична оценка на васкулит). резултати наблюдавани са следните:

56% от пациентите са постигнали PVAS ремисия след 6-месечно лечение;
92% са получили ремисия след 1 година лечение;
100% от пациентите съобщават за ремисия на 18-месечно лечение.

Профил за безопасност на лечението с ритуксимаб при педиатрични пациенти с тези васкулити съответства на вида, естеството и тежестта на известния профил при възрастни пациенти с GPA, MPA, ревматоиден артрит и булозен пемфигус. Допълнителна информация за безопасността и ефектите на лекарството подкрепя употребата на ритуксимаб при пациенти на възраст 2-5 години.

Ритуксимаб намалява броя на В лимфоцитите чрез насочване към тези със специфичния повърхностен маркер, CD20. Чрез намаляване на броя на В клетките се намалява производството на ANCA антитела. Снимка източник: rituxanforgpampa.com

Ritxumab е показан за лечение на 4 автоимунни заболявания:

Грануломатоза с полиангиит (Грануломатоза на Вегенер, GPA) и микроскопичен полиангиит (MPA), в комбинация с кортикостероидна терапия, при възрастни и деца над 2-годишна възраст;
Тежка и активна форма на ревматоиден артрит, в комбинация с метотрексат, при възрастни, които са имали неадекватен или непоносим отговор на модифициращи заболяването антиревматични лекарства (DMARDs), включително поне един инхибитор на фактора на туморна некроза (TNF);
Средно тежки форми на пемфигус вулгарен, при възрастни.

Ритуксимаб не е показан при пациенти с тежки инфекции, деца под 2-годишна възраст или такива със заболявания, различни от GPA или MPA.

Грануломатоза с полиангиит (по-рано известен като грануломатоза на Вегенер) и микроскопичният полиангиит са две форми на васкулит, свързан с анти-неутрофилни цитоплазмени антитела (ANCA). Тези васкулити се състоят главно от възпаление на малките кръвоносни съдове. Като цяло GPA и MPA влияят малки съдове в бъбреците, белите дробове и редица други органи, като много разнородни заболявания, проявяващи се по различен начин при всеки човек. Разглеждат се и двете заболявания рядко, с приблизително разпространение от 23-160 случая на милион в световен мащаб. Случаите на GPA и MPA при деца са още по-редки и са свързани с тежки, животозастрашаващи симптоми.

Механизмът за самоподдържане на съдово възпаление при GPA и MPA.