Evolocumab (Repatha) за наследствена хиперхолестеролемия

Evolocumab (търговско наименование Repatha) е одобрен като допълнителна терапия от юли 2015 г. за възрастни с хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия, при които диетата и други лекарства не намаляват в достатъчна степен нивата на холестерола.

evolocumab

Хомозиготен означава, че генетичният състав на дадено заболяване е предаден от двамата родители. Хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия е много рядка. Това се случва само при около 1 на милион новородени.

Холестеролът е незаменима суровина за човешкото тяло: той е необходим за образуването на определени хормони и е съществен компонент на клетъчните стени. Има два вида:

  • "LDL" холестерол: "LDL" означава липопротеин с ниска плътност (липопротеин с ниска плътност): В тази форма холестеролът се транспортира от черния дроб там, където е необходим в тялото. Високата LDL стойност е свързана с повишен риск от сърдечно-съдови заболявания, поради което LDL означава „лош“ холестерол.
  • "HDL" холестерол: "HDL" означава липопротеин с висока плътност (липопротеин с висока плътност): В тази форма холестеролът се транспортира от тъканта обратно към черния дроб. Тъй като рискът от сърдечно-съдови заболявания е по-нисък при високо ниво на HDL, HDL е известен още като „добър“ холестерол.

Ако нивата на LDL холестерол в кръвта са твърде високи, се поставя диагноза „хиперхолестеролемия“. При хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия се намалява броят на рецепторите, които могат да поемат LDL холестерола от кръвта. В резултат на това кръвта съдържа прекомерни количества LDL холестерол и с течение на времето се натрупва върху стените на кръвоносните съдове и тъканите. Още в детството метаболитното разстройство води до образуването на малки жълтеникави възли, известни като ксантоми, в кожата. Ако не се лекува, хиперхолестеролемията може да доведе до сърдечно-съдови заболявания като коронарна артериална болест при деца.

Evolocumab се комбинира с диета с ниско съдържание на мазнини и други лекарства за понижаване на липидите. Възможна е и комбинация с измиване на кръв (LDL афереза). Кръвта се почиства от LDL холестерол чрез специален процес.

Новата активна съставка се инжектира под кожата веднъж месечно с три предварително напълнени писалки (общо 420 mg). След дванадесет седмици еволокумаб може да се инжектира в същата доза на всеки две седмици. В комбинация с измиване на кръв, evolocumab се използва на всеки две седмици от началото на терапията в доза 420 mg.

Стандартната терапия е диета в комбинация с лекарства за понижаване на липидите или, ако лекарствата и диетата не са достатъчни, измиване на кръв в комбинация с лекарствена терапия.

През 2015 г. Институтът за качество и ефективност в здравеопазването (IQWiG) изследва предимствата и недостатъците на еволокумаб за възрастни с хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия в сравнение с изпитаните и изпитани стандартни терапии.

Производителят обаче не предостави подходящи данни, за да отговори на този въпрос.

Този текст обобщава най-важните резултати от становище, което IQWiG изготви от името на Федералния смесен комитет (G-BA) като част от ранната оценка на ползите от лекарствата. G-BA взема решение за допълнителната полза от еволокумаб (Repatha) въз основа на доклада и получените коментари.

подувам

Институт за качество и ефективност в здравеопазването (IQWiG). Evolocumab - Оценка на ползите съгласно раздел 35a Книга на социалния кодекс V. Оценка на досието A15-38. Кьолн: IQWiG. 11.12.2015.

Здравната информация на IQWiG има за цел да помогне да се разберат предимствата и недостатъците на важните възможности за лечение и предлаганите здравни грижи.

Дали една от възможностите, които описахме, всъщност има смисъл в отделни случаи, може да бъде изяснено в разговор с лекар. Ние не предлагаме индивидуални съвети.

Нашата информация се базира на резултатите от висококачествени проучвания. Те са създадени от екип от медицина, наука и редакция. В нашите методи описваме подробно как разработваме текстовете си и ги поддържаме актуални.