DCMedical склероза; многократно, ново одобрено лекарство; n САЩ
Ново лекарство, одобрено от FDA
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) вчера одобри ново лекарство сипонимод за лечение на възрастни с скорошни форми на множествена склероза (МС), с изолиран клиничен синдром, рецидивиращо заболяване и прогресивно вторично активно заболяване. Лечението струва около 88 000 долара годишно.
„Множествената склероза може да окаже дълбоко въздействие върху живота на човек“, каза д-р Били Дън, директор на отдела по неврологични продукти към Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. „Ние сме ангажирани да продължим да работим с компании, които имат разработване на допълнителни възможности за лечение на пациенти с множествена склероза “, каза той.
Множествена склероза, какво представлява и как засяга пациентите
Множествената склероза е хронично, възпалително и автоимунно състояние на централната нервна система, което нарушава комуникацията между мозъка и други части на тялото. Повечето хора изпитват първите симптоми на множествена склероза на възраст между 20 и 40 години. Болестта е една от най-честите причини за неврологични увреждания при млади възрастни и се среща по-често при жените, отколкото при мъжете.
За повечето хора множествената склероза започва с рецидивиращ ремисивен ход, при който епизодите на влошаване (рецидив) на функциите са последвани от периоди на възстановяване (ремисии). Тези ремисии може да не са пълни и да оставят пациентите с някаква степен на остатъчно увреждане. Много - но не всички - пациенти с множествена склероза изпитват някаква степен на трайно увреждане, което постепенно се влошава с течение на времето.
При някои пациенти увреждането може да прогресира независимо от рецидиви, процес, наречен вторична прогресивна множествена склероза (ПМС). През първите няколко години от този процес много пациенти продължават да изпитват рецидиви, фаза на заболяването, описана като активна SPMS.
Активният SPMS е една от повтарящите се форми на множествена склероза и лекарствата, одобрени за лечение на повтарящи се форми на MS, могат да се използват за лечение на активна SPMS. По-късно много пациенти със SPMS спират да изпитват допълнителни рецидиви, но увреждането продължава да прогресира, фаза, наречена неактивна SPMS.
Ефективността на сипонимод (Mayzent) е демонстрирана в клинично проучване при 1651 пациенти, които сравняват плацебо лечението при пациенти с ПМС, които са имали прогресия на увреждане през последните две години и няма рецидив през трите месеца преди записването. Основната крайна точка на проучването е да потвърди до три месеца прогресия до увреждане. Фракцията от пациентите с потвърдена прогресия на инвалидността е била статистически значимо по-ниска в групата на Mayzent, отколкото в групата на плацебо. Mayzent също намалява броя на рецидивите, претърпени от тези пациенти. В подгрупата пациенти с неактивен SPMS, резултатите не са статистически значими.
Рискове от лечение
FDA също представи рисковете от лечението с Mayzent. Това може да увеличи риска от инфекции, така че пациентите трябва да направят пълни кръвни изследвания преди започване на лечението. Лекарството може да причини оток на макулата, така че пациентите трябва да се свържат с лекаря си, ако получат промяна в зрението. Mayzent може да причини преходно намаляване на сърдечната честота и може да причини намаляване на белодробната функция. Чернодробните ензими трябва да бъдат проверени преди започване на лечението, а лекарите трябва внимателно да наблюдават пациенти с тежко чернодробно увреждане.
По време на лечението медицинският персонал трябва да следи кръвното налягане на пациента. Жените в детероден потенциал трябва да използват ефективна контрацепция по време и в продължение на 10 дни след спиране на лечението поради потенциалния риск от увреждане на плода. Медицинският персонал трябва да наблюдава пациентите за синдром на задна обратима енцефалопатия и да наблюдава пациенти, които са били лекувани с имуносупресивни/имуномодулиращи терапии, тъй като може да възникне неволна допълнителна имуносупресия със сипонимод.
Най-честите нежелани реакции, съобщени от пациенти, получаващи Mayzent в клинични проучвания, включват главоболие, високо кръвно налягане и повишаване на чернодробните функционални тестове.
Според Ройтерс това лечение ще струва около 88 000 долара на пациент годишно. В Румъния тези лечения пристигат средно 2-3 години по-късно.